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基因编辑器被寄予厚望

日期:2014-03-31 00:00:00

近期,《细胞》杂志发表了南京医科大学生殖医学国家重点实验室、云南省灵长类生物医药研究重点实验室和南京大学研究团队的一项研究成果:研究人员利用CRISPR-Cas9系统,首次在全球创造和孕育了两只靶向基因编辑猴。去年3月,美国马研究人员就利用CRISPR-Cas9系统创造出了变异的斑马鱼。现在,我国研究人员创造的靶向基因编辑猴也是利用该系统孕育的。这两只基因编辑猴是孪生子,其调节代谢的基因Ppar-γ和调节免疫功能的基因Rag1被编辑修饰。现在这两只猴子处于幼年期,尚无法验证经过编辑的靶基因是否会产生作用,即是否会在猴子的代谢和免疫功能方面出现变化,而这些功能需要等到3年后猴子成年时才能被检验。

虽然如此,CRISPR-Cas9系统这种基因编辑器被专业人员寄予了厚望,其原因在于:采用这一技术可以更为迅速地改变或删除细胞中的多个基因,从而治疗一些遗传性疾病,例如亨廷顿氏病,甚至可以治疗艾滋病等现在无法治愈的疾病。当然,这一技术还可以用于纠正体外受精胚胎的基因缺陷,从而创造新的健康生命。

CRISPR-Cas9系统的重要性在于它的作用原理。它是继RNA干扰之后的另一种更有力的干扰基因和让基因沉默的工具,其作用是找到目标基因并干扰这种基因的表达,或让这种基因处于沉默状态,不能表达。利用这种技术或原理也许可以获得与2006年诺贝尔生理学或医学奖类似的重要发现或成果。 利用RNA干扰可以让一些致病基因沉默从而治疗疾病,例如可治愈实验鼠的肝炎。但是,RNA干扰是通过阻断信使RNA(mRNA)来阻止蛋白质的生成的,这时DNA的信息已经转录到RNA中了,这如同马已离厩,要进行特定的干扰,有时已经太晚。而CRISPR-Cas9系统所进行的干扰则是在DNA的信息还未转录到RNA之时,即在马尚未离厩前就对目标马匹(目标基因)进行干扰,因而可能更有效和更精准。

更有意义的是,基因编辑器也需要RNA的协同作用,因为RNA可以为编辑器中的切割酶Cas9导向(所以基因编辑器又称为CRISPR-Cas9系统),引导其在特异位点裂解完整基因组。这个特异位点就是目标基因的位点,从而修改、修复目标基因序列,或插入新的基因片段,以干扰目标基因。

不仅如此,CRISPR-Cas9系统还有可能让作物生产更多更好的粮食产品。例如,我国一个研究小组利用基因编辑器剔除了小麦中的致病基因,使小麦获得了抗白粉病的抗性,为小麦的增产奠定了基础。正是如此,CRISPR-Cas9系统在今天广受关注。