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编码HMGB1蛋白质的基因有效治疗治疗小脑萎缩

日期:2014-12-30 00:00:00

日本研究人员最新发现,向患有小脑萎缩(SCA)实验鼠的小脑导入一种能够编码具有修复功能蛋白质的基因,可以延长小鼠寿命并改善其运动能力。这一发现为治疗小脑萎缩带来了希翼。

 

小脑萎缩的病因目前尚不明确,但患者大多有家族遗传倾向。由于小脑的生理功能主要是维持身体平衡和协调随意运动,患者常出现步态不稳、跑步困难等症状,晚期还可能出现心力衰竭。

 

东京医科齿科大学冈泽军等人研究的是1型小脑萎缩,该病已知是患者的第6对染色体出现异常,导致神经细胞内能修复受损脱氧核糖核酸的HMGB1蛋白质减少而引发的。

 

研究小组向患病实验鼠的小脑表面导入能编码HMGB1蛋白质的基因。结果发现,先前寿命只有250天的实验鼠,在导入这种基因后寿命得到了延长,而且运动功能也得到改善。研究人员表示,如果直接注入HMGB1蛋白质,会激活炎症细胞,产生不良影响。而进行基因治疗时,只有神经细胞内的这种蛋白质增加,所以今后有望开发出治疗小脑萎缩的新方法。

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