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Nature Methods:基因治疗新法工具CRISPR -Cas RNA

日期:2013-07-30 00:00:00

近日,杜克大学的研究人员在对基因治疗的研究上取得新进展,相关研究成果发表在7月25日"Nature Methods"上。

研究人员设计出了一种能快速,方便有效靶向人类基因组任何基因的新方法,这种新工具建立在一种来自细菌的 RNA 引导酶的基础上,即 CRISPR -Cas RNA 引导性核酸酶(RNA-guided nucleases, RGNs)。

研究人员指出这种新方法也能应用于基因治疗,以及将干细胞,或成体细胞重编程为其它类型细胞的研究中,比如利用皮肤细胞制造新的神经细胞。

文章编辑,杜克大学Pratt工程学院,基因组科学研究所的 Charles Gersbach 表示,“对于基因组序列,大家已经了解了序列信息和所有组成部件,但是仍然需要能方便精确地操纵基因组的技术工具”,“这就是这个研究新工具的用武之地。”

Gersbach 研究组一直致力于利用特殊的工程蛋白对基因组进行操控,但是要想获得理想的结果并不容易。因为很难扩大想象到基因组中成百,甚至上千的基因的工作机制。“这就是这种研究为何总是被迫停止的原因,”他说。

Gersbach 和博士后研究员 Pablo Perez-Pinera 发现一种存在于链球菌中的 Cas9 RNA 引导性蛋白,也许能起到帮助。这种细菌将 Cas9 作为其适应性免疫系统的一部分,用以抵御病毒感染。这种蛋白能切下病毒 DNA 中的片段,将其插入到自身基因组中,用以未来进行感染识别。科学家们已经发现这些免疫系统成分在人体细胞内也能起作用。

因此 Gersbach 等人就开始利用这种蛋白的天然活性,构建基因工程研究。

在这篇最新研究中,他们修改了 Cas9 序列,使其不是切除 DNA ,而是开启基因。研究人员发现这种新工具能特异性打开人类细胞的特殊基因,由此他们修改了一些兴趣靶标,比如对抗炎症的基因,激活构建神经细胞,肌细胞或干细胞的基因网络,而且研究人员还证明他们可以诱导能用于减轻镰刀状红细胞病症状的一个基因。

这也就是说,这种新工具能发挥作用,能从临床的角度对基因进行操控。从理论上说,这种RNA引导性的工具可用于修改或影响基因组中任何位置的任何基因。

Gersbach 目前希翼能与 IGSP 合编辑共同应用这种新工具,分析基因组中上千位置基因的功能,比如与组织工程师 Farshid Guilak 教授合作,将能用于对抗炎症,以及自身免疫性疾病,如关节炎。

“这是一种简单,应用广泛的工具,任何人都能轻松操控它,” Gersbach 说。

实际上, CRISPR -Cas 技术的应用已经带给了大家不少惊喜,目前也成为了不少科学家的宠儿,如近期加州大学旧金山分校,伯克利分校等处的研究人员指出 CRISPR 技术可以用于真核细胞转录调控研究, CRISPR i可以作为真核细胞基因表达精确调控的一种通用工具。

实验证明,研究人员建立的 CRISPR 系统可以作为一个模块化,灵活的 DNA 结合平台,用于针对靶向 DNA 序列蛋白召集,这也表明 CRISPR i可以作为真核细胞基因表达精确调控的一种通用工具。

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