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治疗亨廷顿氏病的潜在分子

日期:2013-08-27 00:00:00

约每10万人中,12人患有亨廷顿氏病影响。近日,Leicester遗传学家们发现了一个能潜在防御亨廷顿氏病的新分子,亨廷顿氏病是一种致命的神经退行性疾病,目前还没有合适的治愈手段。

谷胱甘肽过氧化物酶是一个重要的细胞抗氧化剂,Leicester大学的团队研究人员发现谷胱甘肽过氧化物酶能防止模式生物出现亨廷顿氏病症状。他们希翼酶的活性可以得到进一步发展,并最终用于治疗基因遗传性疾病的人。

他们的论文于8月25日发表在Nature Genetics杂志上。遗传学系专家进行了六年多的研究,以确定疾病新的潜在药物靶点。他们使用模型系统如面包酵母,果蝇和哺乳动物细胞,以帮助发现疾病潜在的细胞水平机制。

他们初步筛选酵母的全基因组,并发现了几个候选基因能保护酵母免于出现亨廷顿相关症状。然后,他们在果蝇和哺乳动物细胞中验证了他们的发现。

结果发现,谷胱甘肽过氧化物酶的活性在这些模型中也对亨廷顿氏病起到有力的防御。更重要的是,已经有化合物可以模仿谷胱甘肽过氧化物酶这一活性,并且化合物已经在其他疾病的人体临床试验中完成测试,这可能意味着该化合物或许可用于治疗亨廷顿氏病。

团队现在的目标是进一步验证了谷胱甘肽过氧化物酶的活性,以了解这是否可能治疗亨廷顿氏病。此外,他们还确定了具有保护作用的许多额外基因,旨在进一步探讨这些基因是否有治疗的可能性。

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