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新型化学制剂或可有效治疗杜氏肌营养不良症

日期:2013-09-11 00:00:00

近日,来自华盛顿国家儿童医疗中心的研究者通过研究发现了一种口服药物或可以潜在治疗肌营养不良症;研究者表示,VBP15制剂可以有效降低肌营养不良症小鼠的炎性症状,而且其也可以保护并且增强患者的肌肉功能,相关研究刊登于国际杂志EMBO Molecular Medicine上。

杜氏肌营养不良(Duchenne muscular dystrophy)可以引发严重的肌肉退化并且影响着世界范围内将近18万人的健康,而且大部分患者都是儿童。当前标准的疗法就是使用糖皮质激素来治疗,但是由于该疗法会导致严重的副作用,比如导致骨质变脆、免疫系统和生长激素产生受到抑制,因此其仅仅能够使用很短的一段时间。

这项研究中,研究者表示VBP15可以抑制转录因子NF-kB,后者是一种在很多动物细胞中发现的关键细胞信号分子,其在炎性反应以及组织损伤过程中扮演着重要角色。

此前研究发现,NF-kB在患者症状出现之前在肌营养不良蛋白缺失的肌肉中是处于激活状态的,这也就表明,使用VBP15进行杜氏肌营养不良的治疗或许就可以抑制甚至延缓患者某些症状的出现。

Kanneboyina Nagaraju博士表示,毋庸置疑,在肌肉、心血管、神经变性以及气管等障碍疾病中细胞膜的完整性和修复是至关重要的因子,本文研究中,VBP15的化学特性也显示了其在治疗其它疾病上的优势,后期研究中研究者将对VBP15进行更为深入的研究来验证其功效。

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